Apa itu terapi gen? Ilustrasikan dengan menggunakan contoh defisiensi adenosin deaminase (ADA).

Terapi gen adalah proses pengenalan DNA ke dalam suatu organisme misalnya manusia untuk mengobati suatu penyakit. Ini digunakan untuk menggantikan produk gen yang hilang atau untuk memperbaiki alel mutan. ADA adalah kelainan bawaan autosomal-resesif yang terjadi karena enzim adenosine deaminase (ADA) yang rusak. Silakan dengan kekurangan enzim ini menderita kondisi imunodefisiensi gabungan (SCID) yang parah. Uji coba terapi gen manusia dapat digunakan untuk pengenalan ex vivo gen ADA fungsional dalam sel sumsum tulang pasien yang menderita SCID. Untuk proses ini, retrovirus rekayasa yang mengandung gen ADA fungsional digunakan untuk mentransfer gen ADA ke dalam sel induk yang diisolasi dari pasien SCID. Sel-sel yang dirawat atau sel-sel yang dimodifikasi dengan gen ADA yang baik dimasukkan kembali ke dalam sumsum pasien.

Soal: Apa itu terapi gen? Ilustrasikan dengan menggunakan contoh defisiensi adenosin deaminase (ADA).

Related Posts